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난치병 치료 유전자치료제 미래신약 주목…국내 임상만 67건

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등록 2018-08-15 09:40:00
전세계 승인된 유전자 치료제 8건 불과
코오롱생명과학 '인보사' 국내 첫 유전자 치료제 승인
난치성 질환 치료 유일한 대안으로 블록버스터 의약품 성장 기대
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【필라델피아(미 펜실베이니아주)=AP/뉴시스】미 펜실베이니아주 필라델피아의 필라델피아 아동병원에서 지난 10월4일 앨버트 매과이어 박사(오른쪽)가 미사 카발리(8)의 눈을 검사하고 있다. 미 식품의약국(FDA)은 19일(현지시간) 처음으로 유전자 변이로 인한 선천적 실명 환자에 대한 유전자 치료를 승인했다. 2017.12.20
【서울=뉴시스】류난영 기자 = 난치성 질환을 치료할 수 있는 유전자치료제가 글로벌 신약으로서의 가능성을 인정받으면서 '미래 신약'으로 주목 받고 있다.
   
유전자치료제는 질병의 예방이나 치료를 목적으로 환자의 세포나 조직에서 질환을 유발하는 비정상 유전자를 대체할 유전자나 질병을 치료하는데 도움이 되는 유전자를 삽입하는 치료기술을 뜻한다. 결핍·결함 유전자의 교정을 위해 기존의 유전자를 교정, 교체하거나 보충해 질병의 근본적인 문제 해결이 가능하다.
 
현대 의료기술의 한계로 치료가 어렵거나 불가능한 난치성질환 대부분과 암, 에이즈, 유전질환, 신경계질환 등을 유전자치료를 통해 치료할 수 있다.

15일 식품의약품안전처에 따르면 현재까지 전 세계적으로 허가된 유전자치료제는 성분명 기준으로 8건, 허가 품목 수 기준으로 10건에 불과하다.

기관별로는 유럽 EMA 4건, 미국 FDA 5건, 한국 1건으로 이 가운데 암젠의 악성흑색종 치료제 '임리직'이 유럽 EMA와 미국 FDA에 중복 허가를 받았다. 노바티스의 '킴리아'가 미국에서비 호지킨 림프종과 B세포 급성 림프구성 백혈병 등 두 개의 적응증으로 각각 허가를 받았다.

우리나라에서는 지난해 코오롱생명과학이 자체개발한 국내 최초의 골관절염 유전자치료제인 '인보사'가 식약처로부터 29번째 국산신약으로 허가받았다. 

세계 최초로 개발된 유전자치료제는 2003년 시비오노 제네테크가 개발한 두경부암 유전자치료제 '젠다이신'으로 중국에서 승인됐다.

유럽에서 최초로 승인 받은 유전자치료제는 2012년 네덜란드의 유니큐어가 개발한 희귀 유전병인 지단백지질분해효소결핍증 치료제 '글리베라'다.

이후 3년간 추가 승인이 없다가 2015년 미국에서 암젠이 헤르페스 바이러스 유전자를 재조작해 만든 악성흑색종 치료제 '임리직'이 출시 허가를 받으면서 유전자치료제 분야에 대한 관심이 커지고 있다.
 
최근에는 미국 바이오기업인 스파크 테라퓨틱스가 개발중인 희귀 안구질환 유전성 망막형성장애 유전자치료제 'SPK-RPE65'가 임상 막바지 단계에 돌입했다.
  
유전자치료제는 난치병, 희귀질환 등도 치료할 수 있는 신약이라는 점에서 유전자치료제 시장이 빠른 속도로 성장하고 있다.
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세계적 시장조사 기관 얼라이드 마켓 리서치에 따르면 전세계 유전자치료제 시장은 2016년 5억8400만 달러(약 6584억원)에서 연평균 33.3%씩 성장해 2023년 44억200만 달러(약 5조원) 규모로 커질 것으로 예상된다. 특히 암질환과 희귀질환에 대한 유전자치료제가 전체시장의 60% 이상을 차지하며, 향후에도 가장 큰 시장을 형성할 것으로 전망된다. 
 
세계유전자치료 임상시험에 따르면 지난해 기준으로 전 세계적으로 2463건의 유전자치료 임상시험이 진행되고 있다.
 
국내 기업들은 유전자치료제에 대한 임상 시험을 진행하는 등 유전자치료제 관련 시장을 선점하기 위해 뛰어들고 있다.

식품의약품안전처에 따르면 올해 상반기 기준으로 유전자치료제 임상시험 승인 건수는 67건으로 집계됐다.

이 가운데  바이로메드, 신라젠 등이 유전자치료제 임상 3상을 진행중이다.

신라젠이 개발 중인 간암 치료제 '펙사벡'은 현재 한국·미국·중국·프랑스·독일 등 16개국, 150여개 병원 600명의 환자를 대상으로 글로벌 임상 3상을 진행하고 있다.
 
펙사벡은 우두바이러스 유전자를 조작해 환자의 암세포만 감염시킨 후 체내 면역체계를 활성화하는 방식으로 암을 파괴하는 간암 치료제 후보물질이다.

바이로메드는 당뇨병성 신경병증 유전자치료제 'VM202-DPN'와 허혈성 지체질환 치료제 'VM202-PAD'의 미국 임상 3상을 진행중이다.

업계 관계자는 "난치성 질환을 앓고 있는 환자들은 유전자치료제 말고는 다른 대안이 없기 때문에 고가의 비용을 감수하더라도 유전자치료를 시도할 가능성이 높다"며 "멀지 않은 미래에 유전자치료제가 10대 블록버스터 의약품 목록에 들어갈 가능성이 충분히 있다"고 말했다. 

 you@newsis.com
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