[서울=뉴시스]이소헌 기자 = JW중외제약이 국제 희귀의약품 콘퍼런스에서 희귀 신경발달장애 치료제 후보물질의 연구성과와 글로벌 개발 전략 등을 공개했다.

JW중외제약은 지난 9일부터 11일까지 미국 보스턴에서 열린 세계 최대 규모 희귀의약품 전문 콘퍼런스인 'World Orphan Drug Congress USA 2026(WODC USA 2026)'에서 희귀 신경발달장애 치료제 후보물질 'DDC-02'의 비임상 연구성과 등을 발표했다고 11일 밝혔다.

이번 발표에서는 피트-홉킨스 증후군(PTHS), 취약 X 증후군(FXS), 레트 증후군(RTT) 등 서로 다른 유전적 원인에 의해 발생하는 희귀 신경발달장애 동물모델에서 DDC-02가 공통적으로 인지 및 행동 기능을 회복시키는 결과가 소개됐다.

DDC-02는 회사가 자체 발굴한 경구용 저분자 신약 후보물질로, 신경발달과 신경회로 기능에 관여하는 세포 내 신호전달 경로를 조절하는 것으로 나타났다.

연구 결과 DDC-02는 다양한 신경발달장애의 비임상 동물모델에서 저하된 인지 및 행동 기능을 정상 동물 수준으로 회복시켰다고 회사는 언급했다. 이러한 결과는 해당 후보물질이 시냅스 가소성과 신경회로 기능에 영향을 미쳐 인지 및 행동 기능을 개선할 수 있음을 시사한다는 설명이다.

아울러 이번 연구에서는 증상이 충분히 진행된 성체 동물에서도 인지 및 행동 기능이 정상 수준으로 회복되는 현상이 관찰된 것으로 전해졌다. 회사는 이에 대해 성숙한 신경회로에서도 기능적 재구성과 회복이 가능함을 시사했다고 했다.

JW중외제약은 DDC-02의 첫 임상 적응증으로 피트-홉킨스 증후군을 검토하고 있으며, 오는 2028년 글로벌 다국가 임상시험 진입을 목표로 개발을 추진하고 있다. 이후 취약 X 증후군, 레트 증후군을 포함한 다양한 희귀 신경발달장애로 적응증을 확대해 나갈 계획이다.

JW중외제약 관계자는 "향후 글로벌 임상 개발과 전략적 파트너십을 통해 희귀 신경발달장애 환자들을 위한 새로운 치료 옵션으로 개발해 나갈 계획"이라고 말했다.


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