생명연 '초소형 크리스퍼' 기술 개발…유전자치료 새 전기 마련

연구원 창업기업 ㈜진코어와 공동 개발

Cas12f1 시스템을 Cas9 수준으로 탈바꿈시켜

김장성 원장 "바이오 창업기업 육성 적극 나설 것"

[대전=뉴시스] 생명공학연구원 연구진들의 모습.

[대전=뉴시스] 김양수 기자 = 한국생명공학연구원은 연구원 창업기업인 ㈜진코어와 초소형 유전자가위인 크리스퍼(CRISPR)-Cas12f1 기술 개발에 성공했다고 28일 밝혔다.

연구원 창업기업인 ㈜진코어는 'KRIBB 바이오 스타트업 부스터' 프로그램을 통해 유전자가위 기술을 활용한 유전자 치료제 개발 기업으로 기술혁신형 벤처기업이다. 생명연 김용삼 박사가 대표다.
 
대표적인 크리스퍼 유전자가위인 CRISPR-Cas9 기술은 유전자 크기가 크고 바이러스(Adeno-associated virus·AAV) 전달체를 이용한 체내 전달에 어려움이 있어 대중적인 기술이지만 유전자치료제로 활용하는데 제한이 크다.

반면 CRISPR-Cas12f1 시스템은 크기가 Cas9에 비해 3분의 1로 매우 작아 AAV 전달용 유전자가위로 이상적인 특징을 지니고 있다. 하지만 이 시스템은 유전자교정 효율이 없어 실제적인 치료제로서의 기능은 매우 적다.

이번에 생명연과 진코어는 기존에 효율이 없던 Cas12f1 시스템을 Cas9 수준의 효율로 탈바꿈시켜 사이즈와 효율의 문제를 동시에 해결했다.

연구원은  자연계에 존재하는 Cas12f1 시스템은 유전자 가위로서의 유용성이 없으나 유전자교정 효율을 Cas9 시스템 수준으로 향상시켜 가장 이상적인 유전자치료제로 탈바꿈시켰다고 설명했다.

또 다른 유전자에 영향을 미치는 오프타겟(off-target) 문제도 절반 이하로 줄여 유효성과 안전성을 고루 갖췄다.

이번 연구는 생물공학 분야 세계적 저널인 ‘네이처 바이오테크놀로지’(Nature Biotechnology, IF 54.9) 온라인 판에 지난 2일자로 게재됐다.(논문명: Efficient CRISPR editing with a hypercompact Cas12f1 and engineered guide RNAs delivered by adeno-associated virus)

김용삼 박사는 "이번 성과는 생명연의 지원을 받아 연구원 창업 기업인 진코어와 협력해 이뤄낸 성과로 유전자가위를 활용한 유전자치료의 혁명을 이끌 것"이라며 '향후 시각장애, 근위축증, 빈혈, 암 등 다양한 유전질환 및 희귀난치 질환에 대한 혁신신약 개발에 기여할 것으로 기대한다"고 말했다.

한편 생명연은 창업기업의 초기 리스크를 최소화하고 지속적인 성장을 위해 액셀러레이터형 창업보육 지원체계를 구축·운영하고 있다.

지난 2000년부터 2970㎡ 규모의 BT특화 창업보육시설인 바이오벤처센터 운영을 통해 99개 기업에 창업보육 지원을 제공했으며 현재 24개 기업이 창업보육 중이다.

생명연 김장성 원장은 "앞으로 바이오벤처창업 활성화를 위해 내외부 예비창업자의 창업수요 발굴 및 지원을 강화해 나갈 것"이라며 "스타트업 성장에 필수적인 다양한 핵심요소를 제공해 창업 초기에 안정적인 성장기반을 구축할 수 있게 돕겠다"고 밝혔다.


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