근골격계·자가면역질환 치료법, 줄기세포와 면역세포에서 찾는다

복지부, 제11차 첨단재생의료 심의위 개최

[세종=뉴시스] 이연희 기자 = 정부세종청사 보건복지부 전경. 2022.09.01. [email protected]

[서울=뉴시스]정유선 기자 = 보건복지부는 20일 2025년 제11차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회(위원회)에서 총 8건의 실시계획을 심의해 이 중 3건을 '적합' 의결했다고 21일 밝혔다.

적합 의결된 3건 중 첫 번째 과제는 회전근개 부분층 파열 환자를 대상으로 동종 탯줄유래 중간엽 줄기세포를 주사 투여하는 고위험 임상연구이다.

해당 연구에서 사용하는 동종 탯줄유래 중간엽줄기세포는 이전에 승인된 선행 임상연구에서 안전성이 확인된 바 있다. 이번 연구는 대조군을 설정하고 무작위 배정, 이중맹검으로 실시해 회전근개 부분층 파열 환자를 대상으로 유효성을 확인하고자 한다.

두 번째 과제는 무릎골관절염 환자를 대상으로 유도만능줄기세포 유래 연골세포 집합체를 관절강 내 주사 투여하는 고위험 임상연구로, 유도만능줄기세포 유래 연골세포의 안전성 확인을 위해 소규모 환자 대상으로 진행한 선행 임상연구의 후속연구다.

이번에 심의 신청한 임상연구는 선행 임상연구를 통해 단기 안전성을 확인했고, 글로벌 기준의 안전성 관리 및 통계학적 검증을 위해 연구대상자 규모 확대, 무작위 배정, 이중맹검, 위약대조군을 설정해 안전성 및 유효성을 객관적으로 평가하고자 한다.

세 번째 과제는 소아청소년 시기에 발병한 난치성 전신홍반루프스환자를 대상으로 CD19 CAR-T 세포를 투여하는 고위험 임상연구이다.

그간 CAR-T 치료는 종양성 질환의 치료를 위해 개발돼 왔는데, 난치성 루푸스 환자 대상으로도 전임상 연구를 거쳐 CD19 CAR-T 치료가 시도되고 있다.

현재 성인·소아청소년 전신홍반루프스 환자 대상으로 글로벌 CAR-T 임상시험이 진행되고 있고, 국내에선 성인 전신홍반루프스 환자 대상 임상시험이 식품의약품안전처에서 지난 8월 승인된 바 있다.

전신홍반루프스가 소아청소년 시기에 발병한 경우 중증도가 훨씬 심하고 콩팥·중추신경계 등의 주요 장기 침범 비율이 높지만 국내에는 아직 소아청소년 전신홍반루프스 환자가 참여 가능한 임상시험이 없는 상황이다.

이번 연구를 통해 국내 소아청소년 환자에게도 전신홍반루프스의 치료 기회를 제공하고, 종양성 질환뿐만 아니라 자가면역질환인 전신홍반루프스에서도 CAR-T 치료에 대한 안전성과 효과성을 확인해 보고자 한다.

이 같은 3개 과제에 대해 식약처장은 고위험 임상연구 신속·병합 검토를 통해 연구자의 제출자료가 타당함을 심의위원회에 통보했다. 절차에 따라 재생의료기관은 식약처장의 승인 통보를 받은 후 임상연구를 실시하게 된다.

한편 위원회는 이날 심의한 나머지 5건 중 3건은 부적합 의결했고 2건은 위원회에서 재차 논의하기로 했다.


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