강스템 "아토피 실망스러운 결과" 인정… '반복·병용' 임상으로 만회

이태화 대표 "퓨어스템AD 개발 포기 안해"

4주마다 반복 투여하는 임상 국내 및 유럽 추진

최적 병용 약물 찾기 위한 비임상시험 진행

【서울=뉴시스】강스템바이오텍 이태화 대표(왼쪽), 최창규 임상개발본부장(오른쪽)

【서울=뉴시스】송연주 기자 = 기대주 아토피 줄기세포 치료제의 임상 3상 유의성 확보에 실패한 강스템바이오텍 이태화 대표가 “상당히 실망스러운 결과”라고 인정했다. 향후 반복·병용 투여 임상시험으로 만회하겠다는 계획이다.

이태화 대표는 25일 아토피피부염 줄기세포 치료제 ‘퓨어스템 AD주’ 3상 결과 설명회(여의도 코스닥협회)에서 “한 번도 실패를 생각한 적 없어 이번 결과가 당혹스럽고 송구하다”며 “이번 일을 경험 삼아 시간이 걸리더라도 아토피 치료제 개발을 포기하지 않겠다”고 밝혔다.

앞서 강스템바이오텍은 24일 임상 3상 결과 퓨어스템AD의 통계적 유효성을 확보하지 못했다고 발표했다. 작년부터 국내 11개 대형병원에서 중등도 이상 만성 아토피 성인환자 197명을 대상으로 시험한 결과다.

위약군과 시험군(퓨어스템AD 투여군)을 1대1로 배정, 1회 투여 후 12주간 관찰하는 방식으로 진행한 결과, 아토피 피부염 감소 정도가 50% 이상 달하는 일차 유효성 평가변수(EASI-50)에서 통계적인 유의성을 확보하지 못했다. 위약군 27.16%, 시험군 31.82%로 큰 차이가 없었다. 안전성은 확보했다고 회사 측은 설명했다.

다만, 12주째 EASI 점수 평균 변화량 및 병변침범부위(Affected Body Surface Area)의 비율 변화 등 2차평가변수는 유의적으로 개선됐다는 설명이다. 또 투여 4주 시점의 데이터를 분석한 결과 위약군 대비 시험군의 EASI-50 점수와 EASI 점수 평균값 변화가 유의미하게 나타났다.

최창규 임상개발본부장은 “197명 중 55건의 부작용이 발견됐는데 그 중 실험약과 대조군이 거의 같은 수준이었고, 4가지 중증 부작용이 발견됐지만 실제적으로 약과의 연관성이 거의 없는 것으로 확인됐다”며 안전성에 자신을 보였다.

회사 측은 반복투여 임상과 병용 임상에 총력을 쏟겠다는 계획이다.

이 대표는 “올해 7월 승인된 아토피 반복투여 임상과 병용투여 임상의 유효성을 2년 내 확보하겠다”며 “4주 3회 반복투여 임상을 계획 중이다. 간격과 횟수는 유동적”이라고 설명했다.

최 본부장은 “1차평가변수를 달성하지 못했지만, 임상 결과 4주째 효과가 높았다. 4주 시점에 퓨어스템AD를 투여해 개선효과를 본 후 다시 4주 후 투여하면 12주째 혹은 32주째에는 위약군과의 차이가 벌어질 것”이라고 기대했다.

반복투여 국내 임상시험은 지난 7월 승인받았다. 내년 1분기에 투여가 완료되면 하반기 중 결과가 나올 것이라는 기대다.

이 대표는 “반복투여 임상은 1~2상 합쳐 약 30억원, 3상은 70억원 소요될 것으로 예상된다. 감당할 수 있는 정도”라며 “올해 상반기 증자로 현금 690억원을 보유하고 있다. 3년 정도의 연구비용은 문제없다”고 자신했다.

병용요법으로도 해답을 찾고 있다. 현재 시너지 효과가 가장 뛰어난 약물을 선정하기 위해 스테로이드 연고제 등을 후보군에 올려놓고 비임상시험을 진행 중이다.

유럽에서 추진 중인 반복투여 임상 등도 계속 진행할 계획이다. 내년 8월 투여 시작을 목표로 한다.

그러나 먼저 출시된 경쟁약 ‘듀피젠트’의 1차평가변수가 EASI-75인 반면, 퓨어스템AD는 더 낮은 EASI-50 임에도 유의성 확보에 실패한 점 등을 볼 때 추가 임상시험으로 기대할만한 성적을 입증할 수 있을지에 대한 의구심도 나온다.

이 대표는 “우리도 EASI-75로 평가변수를 바꾸는 것을 고려 중이다. 특히 유럽 임상은 EASI-75를 기준으로 할 것이다”이라고 말했다.

이어 “다른 바이오 벤처의 임상 실패는 대부분 디자인과 관리의 문제지만 우린 그렇지 않다”며 “반복투여와 병용요법 투여로 만회할 것이다. 기존 프로토콜과 많은 차이가 있을 것”이라고 자신했다.


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