뉴라클 제네틱스 "안과 유전자치료제, 미국 1·2a상 승인"

AAV 기반 유전자 치료제 개발 중

[서울=뉴시스] 뉴라클제네틱스 로고. (사진=뉴시스 DB) [email protected] *재판매 및 DB 금지

[서울=뉴시스]송연주 기자 = 바이오 기업 뉴라클제네틱스는 미국 식품의약국(FDA)에서 아데노 부속 바이러스(AAV) 벡터 기반 유전자 치료제 'NG101'의 임상 1·2a상 진행을 위한 임상시험계획(IND)을 승인을 받았다고 13일 밝혔다.

이번 승인으로 캐나다에 이어 미국으로 임상을 확대할 계획이다. 미국 내 임상은 신시내티 대학 안과 연구소를 포함한 2개 병원에서 진행된다. 캐나다에서는 서니브룩 헬스 사이언스 센터 등 3개 병원에서 진행 중이다.

NG101은 습성 노인성 황반변성 유전자 치료제로 개발 중인 신약 후보다. 고효율 AAV 유전자 전달체 기술을 적용해 단회(원샷) 투여 만으로 장기 치료 효능을 나타내는 치료제로 개발 중이다. 또 경쟁 그룹에 비해 낮은 용량에서도 동등 이상의 치료효과를 보일 것으로 회사는 기대하고 있다.

이번 연구는 NG101의 안전성, 내약성, 효능을 평가하기 위한 용량 증량 연구다. 각 코호트(동일 집단)당 6명씩 각기 다른 용량의 3개 코호트로 구성되며, 망막 하 투여 방식으로 환자에게 전달된다.

김종묵 대표는 "성공적인 임상 개발을 통해 노인성 황반변성 환자들에게 새로운 대안을 제시할 수 있도록 최선을 다할 것"이라고 말했다.


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