GC녹십자 "월드 심포지엄서 희귀 질환 연구 성과 공유"

LSD 치료제 개발 경험 등 발표

[서울=뉴시스] GC녹십자는 지난 3~7일 미국 샌디에고에서 진행된 '월드 심포지엄 2025'에서 리소좀축적질환(LSD) 치료제 개발 동향을 발표했다. (사진=GC녹십자 제공) 2025.02.10. [email protected] *재판매 및 DB 금지

[서울=뉴시스]송연주 기자 = GC녹십자는 지난 3~7일 미국 샌디에고에서 진행된 '월드 심포지엄 2025'에서 리소좀축적질환(LSD) 치료제 개발 동향을 발표했다고 10일 밝혔다.

해당 심포지엄은 리소좀 질환 관련 전문가들이 최신지견을 공유하고 더 나은 치료법에 대해 연구하는 국제포럼이다.

이번 심포지엄에서 GC녹십자는 'GM1 강글리오시드증'의 경구용 샤페론 치료제 'GC2126A' 비임상 결과와 산필리포증후군 A형(MPSIIIA) 치료제 'GC1130A'의 비임상 결과 관련 포스터 발표를 진행했다.
 
GM1은 유전자 결함에 따른 체내 효소 부족으로 열성 유전되는 신경퇴행성 질환이다. 신생아 10만명 당 1명 꼴로 발생한다고 알려져 있다. 이번 포스터 발표를 통해 경구용 샤페론 치료 신규 물질이 질환동물 연구에서 뇌를 포함한 다양한 조직에서 β-galactosidase 활성이 용량 의존적으로 증가하는 것으로 나타났다고 발표했다.

GC1130A의 경우 뇌실 내 직접 투여로 약물을 전달하는 게 척추강내 직접 투여 대비 약물 전달 효과가 뛰어나다는 비임상 결과가 공유됐다. 산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다.


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