한국MSD "윈레브에어, 희귀질환약 신속등재 신청"

보건복지부 '신속등재 시범사업' 참여

희귀·중증질환 치료 접근성 확대 취지

[서울=뉴시스] 한국MSD의 '윈레브에어' (사진=한국MSD 제공) 2026.09.02. [email protected]

[서울=뉴시스]이소헌 기자 = 한국MSD가 폐동맥고혈압 치료제를 신속하게 국내 환자들에게 제공하기 위해 희귀질환 치료제 신속등재 신청에 나섰다.

한국MSD는 국내 환자들의 치료 접근성 향상을 위해 지난달 31일 폐동맥고혈압 치료제 '윈레브에어'(성분명 소타터셉트)에 대해 보건복지부 '희귀질환 치료제 신속등재 시범사업' 참여를 신청했다고 2일 밝혔다.

희귀질환 치료제 신속등재 시범사업은 단기간 내 치료 효과성을 검증하기 어려운 희귀질환의 특성을 고려해 임상적 유용성을 중심으로 평가하고 등재 후 실제 임상성과에 기반한 사후평가를 실시함으로써 환자의 치료 접근 시기를 앞당기기 위해 마련된 제도다.

희귀질환 치료제는 환자 수가 적고 장기 임상성과를 단기간 내 확인하기 어려운 특성으로 인해 급여 평가 과정에서 불확실성이 존재할 수 있다. 해당 시범사업은 이러한 특성을 고려해 희귀·중증질환 환자의 신속한 치료 접근성을 확대하기 위해 마련된 제도다.

윈레브에어는 계열 내 최초(First-in-class) 폐동맥고혈압 치료제다. 폐동맥고혈압의 원인으로 알려진 혈관 증식 신호를 표적으로 하여 질환의 진행 및 악화 위험을 낮추는 치료제는 윈레브에어가 최초라고 회사는 설명했다.

윈레브에어는 성인 폐동맥고혈압 환자를 대상으로 한 임상연구에서 사망을 포함한 임상적 악화 위험을 84% 감소시키는 결과가 나타나 환자와 의료진의 오랜 미충족 치료 수요를 해소할 수 있는 혁신 신약으로 평가받고 있다고 덧붙였다.

한국MSD에 따르면 앞서 윈레브에어는 신속등재 시범사업과 같은 취지로 도입됐던 '허가·평가·협상 병행 시범사업' 대상 약제로 선정됐고, 글로벌 혁신제품 신속심사지원체계(GIFT) 대상 약제로도 선정된 바 있다.

윈레브에어는 현재 25개국에서 급여 등재됐으며 미국, 유럽, 일본 등 일부 주요 국가에서는 이미 진료지침에 기반한 표준 치료 옵션으로 활용되고 있다고 회사는 설명했다.

한국MSD는 추후 관련 절차에 협조하며 환자들이 혁신 치료 혜택에 보다 신속하게 접근할 수 있도록 최선을 다할 방침이다.

한국MSD 관계자는 "오랫동안 혁신 치료제를 기다려 온 국내 폐동맥고혈압 환자들의 치료 접근성 향상에 기여하고, 희귀·중증질환 환자의 신속한 치료 접근성 확대라는 제도의 취지가 실제 환자들에게 전달되는 계기가 되기를 희망한다"고 말했다.


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