담즙정체성 희귀 간질환약 '빌베이’, 10월부터 건보 혜택

간 이식 대신 경구용 치료 시대 개막

[서울=뉴시스] 담즙정체성 희귀 간 질환 PFIC 증상 치료제 '빌베이' (사진=입센코리아 제공)  2025.09.25. [email protected] *재판매 및 DB 금지

[서울=뉴시스]송연주 기자 = 글로벌 제약기업 입센코리아는 담즙정체성 희귀 간질환 PFIC(진행성 가족성 간내 담즙정체) 증상 치료제 '빌베이’(성분명 오데빅시바트)가 내달부터 건강보험에 등재된다고 25일 밝혔다.

이는 국내에서 처음으로 PFIC 환자들이 간 이식 없이 경구용 치료제를 통해 질환을 관리할 수 있는 길이 열린 사례다. 희귀질환 치료의 획기적인 전환점이 될 것으로 회사는 기대했다.

PFIC은 유전적 결함으로 인해 담즙이 간에서 제대로 배출되지 못하고 축적돼 간 손상을 유발하는 희귀 질환이다. 대부분 영유아기에 발병하며 극심한 소양증(가려움증), 성장 지연, 간 기능 저하를 동반한다.

치료하지 않으면 궁극적으로는 간 이식이 유일한 대안이었으며, 환자와 가족 모두에게 심리적·경제적 고통을 안겨왔다. 국내 PFIC 환자는 수십명대로 추정되며 극희귀질환으로 분류된다.

국내 PFIC 전문가와 환우는 일제히 빌베이의 건강보험 적용을 환영했다.

세브란스병원 소아청소년과 고홍 교수는 "PFIC 환아는 밤낮 없이 가려움에 시달리며 정상적인 생활이 어려운 질환으로, 빌베이는 단순한 약제가 아니라 아이와 가족의 삶을 되찾아주는 치료 옵션으로서 의미가 크다"고 말했다.

이어 "간 이식 없이도 질환을 관리할 수 있다는 점에서 치료 패러다임의 전환이라고 할 수 있다"고 덧붙였다.

서울대병원 소아청소년과 고재성 교수 또한 "빌베이는 PFIC 환자에서 담즙산 수치를 유의미하게 낮추고 소양증을 개선하는 효과를 입증한 치료제로, 특히 장기 복용 시 간 기능 보존 가능성까지 기대할 수 있어 환자 예후에 긍정적인 영향을 줄 수 있다"고 말했다.

한국희귀·난치성질환연합회 김재학 회장은 "그동안 간 이식 외에 선택지가 없는 막막한 상태였다"며 "이번 건강보험 적용으로 극희귀질환 환자도 치료받을 권리가 있다는 사회적 메시지를 담고 있다"고 말했다.


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