AI로 독성 약물 미리 골라낸다

포스텍, 동물과 사람 차이 학습한 AI 개발로 약물 독성 예측

[포항=뉴시스] 송종욱 기자 = 포스텍이 인공지능(AI)을 이용해 사람에게 나타날 약물 부작용을 예측하는 기술을 개발했다. 사진 왼쪽부터 포스텍 생명과학과·융합대학원 김상욱 교수, 생명과학과 박민혁 박사, 통합 과정 송우민 씨, 인공지능대학원 통합 과정 안현수 씨. (사진=포스텍 제공) 2025.10.30. [email protected]

[포항=뉴시스]송종욱 기자 = #독일에서 백혈병 치료제로 개발된 항체 의약품 ‘TGN1412’는 사람에게 투여된 지 몇 시간 만에 사이토카인 폭풍이 일어나 여러 명이 장기 부전으로 쓰러졌다.

#뇌졸중 치료제로 개발된 ‘아프티가넬(Aptiganel)’은 동물 실험에서는 효과가 뛰어났지만, 사람에게 환각·진정 등 부작용을 일으켰다.

이처럼 동물 실험에서는 안전하던 약이 사람에게는 치명적일 수 있다. 포스텍 연구팀이 이런 차이를 인공지능(AI)으로 학습해 임상 시험 전에 위험 약물을 미리 걸러내는 기술을 개발했다.

포스텍 생명과학과·융합대학원 김상욱 교수 연구팀(생명과학과 박민혁 박사, 통합과정 송우민 씨, 인공지능대학원 통합과정 안현수 씨)은 AI를 이용해 사람에게 나타날 약물 부작용을 예측하는 기술을 구현했다고 30일 밝혔다.

이번 연구 성과는 최근 의약 분야 국제 학술지 ‘이바이오메디신(eBioMedicine)’ 온라인판에 지난 28일(현지 시각) 게재됐다.

신약 개발 과정에서는 세포나 동물 실험 등 전임상을 통과한 약물이 사람에게 뜻밖의 독성을 보이는 경우가 적지 않다. 사람과 동물의 생물학적 반응이 다르기 때문이다. 초콜릿이 사람에게는 안전하지만 개에게는 독이 되는 것처럼, 쥐에게 안전한 약물이 사람에게도 안전하다는 보장은 없다. 신약 개발 실패의 주요 원인 가운데 하나가 바로 이런 ‘종(種) 간 차이’다.

[포항=뉴시스] 송종욱 기자 = 포스텍이 인공지능(AI)을 이용해 사람에게 나타날 약물 부작용을 예측하는 기술을 개발했다. 사진은 전임상 모델과 사람 사이의 약물 작용 유전자의 생물학적 차이(GPD)에 기반한 약물 독성 예측 기계 학습 모델 프레임워크. (사진=포스텍 제공) 2025.10.30. [email protected]

연구팀은 세포·쥐·사람 간 생물학적 차이인 ‘GPD(유전형-표현형 차이)’에 주목했다. 약물이 작용하는 표적 유전자가 사람과 전임상 모델에서 ▲유전자가 생존에 미치는 영향 ▲조직별 발현 양상 ▲생물학적 네트워크에서의 연결성 등 세 가지 측면에서 어떻게 다른지 분석했다.

위험 약물 434개와 승인 약물 790개를 대상으로 검증한 결과, GPD 특성은 사람에서 독성으로 실패한 약물과 유의미한 연관성을 보였다. 화학 구조만으로 예측할 때보다 정확도가 크게 향상됐으며, 독성 물질을 정확히 찾아내는 지표(AUPRC)는 0.35에서 0.63으로, 전체 예측 정확도를 나타내는 지표(AUROC)는 0.50에서 0.75로 높아졌다.

개발된 AI 모델은 기존 최신 모델보다 예측 성능이 우수했다. 또 1991년까지의 약물 정보를 학습시킨 뒤 이후 시장에서 퇴출된 약물을 예측하는 ‘연대기 검증’에서도 95%의 정확도를 보였다.

이번 연구는 세포와 전임상 동물 모델, 사람의 생물학적 차이를 정량화해 전임상과 임상 사이의 ‘번역의 벽’을 낮춘 것이 핵심이다. 제약사는 임상 전 단계에서 고위험 후보를 걸러 개발 비용과 시간을 절감하고, 환자 안전을 높일 수 있다. 관련 데이터와 주석이 쌓일수록 모델의 효용성도 커질 전망이다.

김상욱 교수는 “전임상 모델과 사람의 생물학적 특성을 수치로 반영한 첫 시도”라며 “AI와 생물정보학의 결합을 통해 신약 개발의 ‘실패의 골짜기’를 줄이고, 사람에게 안전하고 효과적인 신약을 더 빠르게 개발하는 시대가 머지않았다”고 말했다.

이번 연구는 과학기술정보통신부와 한국연구재단 대학중점연구소 지원을 받았으며, 의료기기혁신센터와 합성생물학 인력양성사업의 지원으로 수행됐다.


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