척수소뇌실조증 유전자 치료 어디까지?…경북대 연구팀 종합 분석

최신 기술별 적용 가능성·연구 현황 비교

[대구=뉴시스] 김상룡 경북대 생명공학부 교수(왼쪽)와 어혜미 학생. (사진=경북대학교 제공) 2026.08.04. [email protected] *재판매 및 DB 금지

[대구=뉴시스]정재익 기자 = 경북대학교 연구진이 희귀·난치성 뇌질환인 '척수소뇌실조증'의 최신 유전자 치료 연구 현황을 종합적으로 분석했다.

4일 경북대에 따르면 생명공학부 김상룡 교수 연구팀은 척수소뇌실조증의 유형별 발병 원인과 병리 기전을 토대로 기존 치료 전략의 성과와 한계를 검토했다.

척수소뇌실조증은 유전자 변이로 발생하는 유전성 신경퇴행성 질환군이다. 보행 장애, 균형 감각 저하, 발음 이상, 운동 조절 장애 등이 점진적으로 나타난다.

현재는 증상 완화와 재활에 의존하고 있으며 질병 진행을 근본적으로 막는 치료법은 개발되지 않았다.

연구팀은 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO), RNA 간섭, 크리스퍼 유전자 편집, 아데노연관바이러스 기반 유전자 보충 등 최신 기술의 작용 원리와 적용 가능성을 분석했다.

기술별로 적용할 수 있는 질환 유형과 전임상·임상 연구 현황을 비교해 질환 아형에 따른 맞춤형 치료 전략도 제시했다.

뇌 조직에 유전자를 정확히 전달할 전달체 개발과 안전성, 표적 특이성, 장기적인 치료 효과 등 향후 해결해야 할 과제도 정리했다.

[대구=뉴시스] 대표 모식도. (사진=경북대학교 제공) 2026.08.04. [email protected] *재판매 및 DB 금지

이번 연구에는 생명공학부 어혜미 석·박사통합과정생이 제1저자로 참여했다. 한국뇌연구원 김형준·김재광 박사가 공동 교신저자를, 경북대 의과대학 석경호·이호원 교수가 공동 저자를 맡았다.

논문은 약리학·약학 분야 국제학술지 '트렌즈 인 파마콜로지컬 사이언스' 온라인판에 게재됐다.

김 교수는 "척수소뇌실조증 유전자 치료 전략의 현재 수준과 발전 방향을 체계적으로 정리했다"며 "치료 표적 선정과 전달체 개발, 안전성 평가와 임상시험 설계에 도움이 될 것으로 기대한다"고 말했다.


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