'제1형 원발성 고옥살산뇨증' 희귀의약품, 국내 첫 허가

식약처 '옥스루모주' 수입 품목허가

[서울=뉴시스] 식약처 전경 (사진=뉴시스DB) 2025.11.13. [email protected] *재판매 및 DB 금지

[서울=뉴시스]이승주 기자 = 식품의약품안전처는 제1형 원발성 고옥살산뇨증 치료에 사용하는 수입 희귀의약품인 '옥스루모주'(루마시란나트륨)을 13일 허가했다고 밝혔다.

제1형 원발성 고옥살산뇨증(PH1)은 특정 유전자(AGXT) 돌연변이로 알라닌-글리옥실산 아미노전이효소(AGT)가 결핍돼 간에서 옥살산염이 과다 생성되고 신장과 전신에 축적되는 희귀질환이다. 요결석증, 신부전, 뼈 통증, 피부 궤양, 심근병증 등의 증상이 나타난다.

옥스루모주는 국내에서 최초로 허가된 제1형 원발성 고옥살산뇨증 치료제다. 소아 및 성인에게 사용하며, 간에서 글리콜산 산화효소의 생성을 억제해 체내 옥살산염 수치를 감소시킨다.

식약처는 이 치료제를 '글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계'(GIFT) 제35호 제품으로 지정한 후, 신속하게 심사해 국내 의료현장에 빠르게 도입될 수 있도록 지원했다.

식약처 관계자는 "제1형 원발성 고옥살산뇨증 희귀질환 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대한다"고 전했다.

이어 "앞으로도 규제 과학 전문성을 바탕으로 안전성·효과성이 입증된 치료제를 신속하고 면밀히 심사·허가해 환자의 치료 기회가 확대될 수 있도록 최선을 다할 예정이다"고 덧붙였다.


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