"치료기회 확대"…다발신경병증 희귀 치료제 허가

GIFT 58호 지정…신속심사 진행

[서울=뉴시스] 식약처는 트랜스티레틴(TTR) 가족성 아밀로이드성 다발신경병증 치료에 사용하는 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO) 주사제 희귀신약 '와이누아오토인젝터주45밀리그램'(성분명 에플론테르센나트륨)을 지난 10일 허가했다고 13일 밝혔다. (사진=뉴시스 DB) 2026.07.13. [email protected] *재판매 및 DB 금지

[서울=뉴시스]이소헌 기자 = 식품의약품안전처가 다발신경병증 희귀 치료제를 허가했다.

식약처는 트랜스티레틴(TTR) 가족성 아밀로이드성 다발신경병증 치료에 사용하는 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO) 주사제 희귀신약 '와이누아오토인젝터주45밀리그램'(성분명 에플론테르센나트륨)을 지난 10일 허가했다고 13일 밝혔다.

이 약은 1단계 또는 2단계 다발신경병증 환자에게 월 1회 투여(피하주사)되며, 주성분 에플론테르센나트륨은 화학적으로 합성된 ASO로 간세포 내에서 TTR 단백질의 합성을 억제함으로써 인체 내 비정상적인 아밀로이드 침착을 방지한다.

식약처는 해당 의약품을 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT) 58호로 지정하고 신속심사를 진행해 의료현장에 빠르게 도입될 수 있도록 노력했다고 설명했다.

식약처는 "앞으로도 규제과학 전문성을 기반으로 안전성과 효과성이 파악된 치료제를 신속하게 심사 및 허가해 환자의 치료 기회가 확대될 수 있도록 최선을 다할 것"이라고 밝혔다.


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