식약처 "고페닐알라닌혈증 치료 희귀의약품 허가"

페닐알라닌 분해 효소 돕는 치료제

GIFT 제49호로 지정해 신속 심사

[서울=뉴시스] 식약처는 소아 및 성인 페닐케톤뇨증 환자의 고페닐알라닌혈증 치료에 사용하는 수입 희귀의약품인 '세피언스산'(성분명 세피압테린)을 허가했다고 3일 밝혔다. (사진=뉴시스 DB) 2026.09.03. [email protected] *재판매 및 DB 금지

[서울=뉴시스]이소헌 기자 = 식품의약품안전처가 페닐케톤뇨증 환자의 고페닐알라닌혈증 치료에 사용되는 희귀의약품을 허가했다.

식약처는 소아 및 성인 페닐케톤뇨증 환자의 고페닐알라닌혈증 치료에 사용하는 수입 희귀의약품인 '세피언스산'(성분명 세피압테린)을 허가했다고 3일 밝혔다.

페닐케톤뇨증이란 아미노산의 일종인 페닐알라닌을 분해하는 효소(페닐알라닌수산화효소)의 유전자 돌연변이로 인해 체내에 페닐알라닌이 축적돼 인지 능력 저하, 피부 색소 결핍, 발달장애 등을 초래하는 유전성 희귀질환이다.

이 약은 체내에서 테트라하이드로비옵테린으로 전환돼 페닐알라닌을 분해하는 효소를 도와 혈중 페닐알라닌 수치를 감소시켜 고페닐알라닌혈증 증상을 개선한다.

식약처는 해당 의약품을 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT) 제49호로 지정하고 신속심사를 진행해 의료현장에 빠르게 도입될 수 있도록 노력했다고 설명했다.

식약처는 "페닐케톤뇨증 환자의 고페닐알라닌혈증 기존 치료제로 충족되지 않는 의료 수요에 대한 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대한다"고 밝혔다.


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