이엔셀 "샤르코 마리투스 임상 1b·2a상 통합 변경 신청"

"2a상 속도감있고 효율적으로 진행할 것"

[서울=뉴시스] 이엔셀 로고. (사진=뉴시스 DB) [email protected] *재판매 및 DB 금지

[서울=뉴시스]송연주 기자 = 바이오 기업 이엔셀은 샤르코마리투스병(CMT) 1A형 환자를 대상으로 식품의약품안전처에 임상 1b·2a상 변경 신청을 완료했다고 18일 밝혔다.

이엔셀은 이번 통합 임상 전략으로 속도감 있는 임상을 진행할 수 있게 됐다고 설명했다.

임상 1b상 종료 후 2a상으로 넘어가기까지 소요되는 시간을 줄일 수 있어 전체적인 신약 개발 속도를 높일 수 있다고 했다.

또 하나의 임상시험계획서 안에서 안전성과 유효성을 동시에 평가함으로써, 불필요한 행정 절차와 자원 낭비를 줄일 수 있다고 덧붙였다.

샤르코마리투스병은 손발 변형과 근육 위축을 일으키며, 심할 경우 시각과 청력 상실까지 유발할 수 있는 유전성 질환이다. 발병 빈도가 높은 희귀질환임에도 불구하고 현재까지 승인된 치료제가 없어 환자와 의료진 모두에게 큰 도전 과제로 여겨져 왔다.

EN001 임상 1b상은 CMT 1A형 환자에게 EN001 반복 투여시 안전성 및 유효성 평가를 위해 설계됐으며, 삼성서울병원 신경과 최병옥 교수가 임상시험책임자다.

이번 통합 임상을 통해 임상 1b상에서는 EN001 반복 투여의 안전성 및 내약성에 근거한 최대내약용량(MTD) 및 임상 2a상의 권장용량(RP2D)을 결정할 예정이다. 2a상에서는 베이스라인(투여 시작 시점) 대비 24주 시점의 CMT 신경병척도 변화량을 통해 위약 대비 EN001의 유효성을 평가한다.

EN001은 이엔셀의 ENCT(ENCell Technology) 기술로 배양한 중간엽 줄기세포치료제다. 세포의 노화를 억제하고 치료에 필요한 물질을 더 많이 분비하는 특징을 지니고 있다.


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