빅파마가 주목하는 차세대 치료제…"비만약 다음 이것"

단백질 생성 차단 RNA 치료제

올릭스·알지노믹스·에스티팜 등

"올해는 RNA 경쟁력 증명될것"

[서울=뉴시스] 최근 글로벌 빅파마들이 비만 치료제에 이은 차세대 모달리티로 리보핵산(RNA) 치료제를 지목하며 기술 확보에 나서고 있다. 사진은 에스티팜 지속가능경영보고서 (사진=에스티팜 제공) 2026.01.26. [email protected] *재판매 및 DB 금지

[서울=뉴시스]이승주 기자 = 최근 글로벌 빅파마들이 비만 치료제에 이은 차세대 모달리티로 리보핵산(RNA) 치료제를 지목하며 기술 확보에 나서고 있다. 올해는 RNA 치료제의 임상 결과들이 대거 공개될 예정이다.

26일 관련 업계에 따르면 지난해 글로벌 빅파마들의 조 단위 RNA 치료제 기술 이전과 인수합병(M&A)이 잇따르면서 RNA 치료제가 새롭게 주목받고 있다.

기존 치료제는 단백질을 사후에 차단하는 등의 방식으로 해결해 왔으나, 근본적인 원인이 남아 투약 중단 시 문제가 반복될 수 있다. 또 복잡한 단백질 구조 각 타깃마다 새로운 약을 설계해야 해 공략이 어려운 단백질이 많다는 한계가 있다.

RNA 치료제는 단백질이 만들어지기 전 RNA 수준에서 질병을 치료하는 약물이다. 질병의 원인이 되는 단백질 생성을 차단함으로써 근원적 치료가 가능하다.

siRNA(짧은 간섭 RNA)는 특정 mRNA(메신저 리보핵산)를 찾아가 직접 분해를 유도하고,  ASO(Anti-sense)는 mRNA에 결합해 분해를 촉진하거나 유전자 가공 과정을 바꾼다. 이는 과잉 생성되는 단백질을 줄이는 데 효과적이다.

단백질이 부족한 경우 정상적인 mRNA를 직접 넣어 세포가 필요한 단백질을 스스로 만들게 한다. RNA 편집 방식은 mRNA 염기서열을 표적으로 변환, 삽입 등 정상적으로 단백질 수정한다.

한용희·신지예·손예진 그로쓰리서치 연구원은 "RNA 치료제의 가장 큰 장점은 '공략 불가능한 타겟'을 다룰 수 있다는 점"이라며 "압도적인 개발 효율과 확장성도 또 하나의 경쟁력"이라고 전했다.

이에 따라 최근 빅파마의 RNA 도입 속도는 빨라지고 있다.

글로벌 제약사 노바티스는 지난해 10월 RNA 치료제 개발 기업 애비디티 바이오사이언스와 약 120억 달러(약 17조원)에 인수 계약을 체결했다. 올해 1분기 종결을 목표로 인수 추진 중이다.

애비디티는 근육에 RNA 전달을 가능하게 하는 새로운 종류의 치료법에 중점을 둔 기업으로, 인수를 통해 회사의 후기 단계 신경과학 프로그램이 노바티스에 도입될 예정이다.

브리스톨 마이어스 스퀴브(BMS)도 작년 10월 약 15억 달러(약 2조원) 규모의 RNA 기반 치료제 기업 오비탈 테라퓨틱스를 인수했다.

일라이 릴리는 지난해 5월 국내 기업 알지노믹스와 최대 1조9000억원 규모 유전자 치료제 기술 이전을 했다. 알지노믹스의 플랫폼을 활용해 RNA 편집 치료제를 개발하기 위함이다.

릴리는 그보다 앞선 2월에 올릭스의 대사이상지방간염(MASH)과 심혈관·대사질환을 표적하는 임상 1상 물질인 'OLX702A'를 총 9100억원 규모로 기술 이전했다. 올릭스는 자체 개발한 RNA 간섭 플랫폼을 갖고 있다.

국내 기업 중 에스티팜도 주목받고 있다. 에스티팜은 RNA 치료제 핵심 원료인 올리고뉴클레오타이드 CDMO(위탁개발생산) 선도 기업이다. 원료의약품(API) 합성부터 대량 생산까지 전 공정을 자체 내재화했다.

한 연구원은 "올해는 글로벌 빅파마의 RNA 치료제가 실제 임상적 유효성을 입증하는 해가 될 것"이라며 "후기 임상 결과가 집중되며 RNA 치료제가 희귀질환을 넘어 심혈관·대사·중추신경계 등 대중질환으로 확장 가능한지가 본격적으로 검증될 예정이다"고 전했다.

이어 "국내 RNA 치료제 기업들도 실제 환자 데이터를 통해 경쟁력을 증명하는 해가 될 것으로 보인다"고 덧붙였다.

알지노믹스는 간세포암을 대상으로 한 임상 결과를 통해 RNA 치환 효소 플랫폼의 인체 효능을 처음으로 검증할 예정이다. 올릭스는 빅파마에 기술이전한 MASH 파이프라인 임상 진전을 통해 플랫폼 기반 확장성을 증명하는 단계에 진입한다.


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