자가면역질환도 'CAR-T'로…"시간·비용 한계 해결"

기존 항암제 넘어 자가면역질환 임상↑

시간·비용 한계 해결 시도 계속 이어져

[서울=뉴시스] 큐로셀 CAR-T 치료제 연구 모습. (사진=큐로셀 제공, 기사와 직접 관련이 없습니다.) 2024.12.30. [email protected] *재판매 및 DB 금지

[서울=뉴시스]황재희 기자 = 기적의 항암제로 불린 CAR-T(키메릭항원수용체-T, 이하 카티) 치료제가 이제는 자가면역질환을 겨냥해 활약하고 있다. 항암제를 넘어 자가면역질환으로의 연구가 더 활발해질 전망이다.

23일 관련 업계에 따르면, 자가면역질환 치료를 위한 카티 연구가 국내외서 진행 중이다.

카티는 유전자 조작 면역세포(T세포)로, 우리 몸의 T세포는 병균이나 암을 공격하는 역할을 한다.

기존의 카티 치료제가 암세포를 찾아내 종양을 죽인 것처럼 자가면역질환의 경우 내 몸을 스스로 공격하는 B세포(Autoreactive B-cell)를 찾아내 완전히 제거하는 방식으로 작용한다.

B세포를 제거하면 면역체계를 사실상 ‘리셋’할 수 있다는 개념이 나오면서 잘못된 B세포를 제거하면 우리 몸이 건강한 B세포를 다시 만들어 면역체계를 바로 잡는 원리다.

2024년 독일 에를랑겐 대학 Georg Schett(게오르크 셰트) 연구팀이 15명의 자가면역질환 환자에게 카티 치료제를 사용하자, 모든 환자가 효과를 봤다는 결과가 나오면서 연구에 붐이 일었다.

최근에는 영국 유니버시티 칼리지 런던(UCL) 대학병원이 자가면역질환인 중증 루푸스 환자에게 카티 세포를 주입하는 임상 1상에서 19~50세 환자 5명이 병이 완전히 사라지거나 증상이 사라진 관해에 도달했다고 밝히기도 했다.

이에 바이오 기업들은 루푸스, 중증근무력증, 전신 경화증 등을 적응증으로 하는 임상시험을 진행 중이다.

이 분야 선두주자로 꼽히는 미국 바이오텍 카이버나 테라퓨틱스(Kyverna Therapeutics)는 강직인간증후군, 전신홍반성루푸스, 중증근무력증 등을 대상으로 한 자가면역질환 카티 치료제 ‘미브셀’(miv-cel) 임상을 진행 중이다.

세계적인 가수 셀린 디온이 앓고 있는 병으로 알려진 희귀 신경질환인 강직인간증후군의 경우 임상에서 긍정적인 데이터를 확보했다. 이에 카이버나는 최근 미국 식품의약국(FDA)에 신약 허가 신청을 완료했다.
 
미국 바이오텍 카르시안 테라퓨틱스(Cartesian Therapeutics)는 mRNA(메신저 리보핵산) 기반 카티 치료제를 개발 중이다. mRNA를 활용해 T세포를 일시적으로만 변형하는 방식으로, 현재 중증 근무력증을 대상으로 임상 3상을 진행 중이다.

또 다른 미국 바이오텍 카발레타 바이오(Cabaletta Bio)는 ‘rese-cel’(레세셀, CABA-201)을 근육 염증 질환을 대상으로 임상을 진행 중이다. 내년 FDA에 신약 허가신청을 목표로 하고 있으며, 전신 경화증, 루푸스 등 다른 자가면역질환 임상도 하고 있다.

글로벌제약사 브리스톨 마이어스 스큅(BMS)은 자사의 CD19 표적 카티 치료제 ‘BMS-986515’를 현재 중증 난치성 자가면역질환 환자를 대상으로 임상을 진행 중이다.

국내에서는 큐로셀이 자가면역질환으로 적응증을 확장해 카티 치료제를 개발 중으로, 현재 루푸스 대상 임상 1상을 진행 중이다.

비용과 시간이 한계로 꼽히는 카티 치료제의 단점을 극복하기 위한 시도도 이어지고 있다.

카티 치료제는 환자의 피를 뽑아 T세포를 추출한 뒤, 실험실(배양시설)에서 암세포를 공격하도록 유전자를 교정하고, 다시 세포를 대량으로 키워 환자 몸에 넣는 일종의 주문 제작형 방식이다.

이에 환자 본인 세포 대신 건강한 공여자 세포나 유도만능줄기세포(iPSC)를 활용해 대량으로 미리 만들어 두고 환자에게 즉시 투여하는 방식 등이 진행되고 있다.

미국 바이오텍 페이트 테라퓨틱스는 iPSC 기반 기성품 동종 카티 파이프라인을 운영 중으로, 자가면역질환을 타깃으로 사전 처리(환자 기존 면역계를 억제하는 화학요법) 없이 투여할 수 있는 기성품 듀얼 카티 임상 데이터를 발표하며 주목받은 바 있다.

또 카발레타 바이오는 세포치료제 전문 제조기업인 셀라레스(Cellares)와 손을 잡고, 카티 치료제 공정 전체를 기계화한 세계 최초의 ‘세포치료제 자동화 스마트 팩토리 시스템’을 임상시험에 도입했다.

업계 관계자는 “카티 치료제가 자가면역 질환으로 적응증을 확장하며 그 쓰임새를 넓히고 있다”며 “다만 자가면역질환 카티 치료제는 아직 승인된 사례가 없고, 항암제와 달리 환자들의 기대수명이 길기 때문에 부작용 등 장기 추적관찰 등이 필요할 것”이라고 말했다.


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