유한양행 "고셔병 신약물질, 유럽 희귀의약품 지정"

美 FDA에 이은 유럽 EMA 희귀의약품 지정

[서울=뉴시스] 사진은 유한양행 본사 전경. (사진=유한양행 제공) 2026.03.06. [email protected]

[서울=뉴시스]황재희 기자 = 유한양행이 개발 중인 고셔병 치료제가 유럽에서 희귀의약품으로 지정을 받았다. 지난 4월 미국 식품의약국(FDA)에서 희귀의약품으로 지정된데 이은 추가 성과다.

유한양행은 고셔병 치료제로 개발 중인 신약 후보물질 ‘YH35995’가 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 받았다고 23일 밝혔다.

EMA 희귀의약품 지정은 환자 수가 적고 치료 옵션이 제한적인 희귀질환 치료제 개발을 촉진하기 위한 제도다. 지정 품목은 개발 단계에서의 과학적 자문, 규제 절차 관련 수수료 감면, 시판허가 승인 시점부터 10년간 시장독점권 등 개발 인센티브를 받을 수 있다.

유럽에서 희귀의약품으로 지정되면 EU 회원국 전역을 포괄하는 중앙집중심사 절차를 통해 단일 허가를 추진할 수 있어 글로벌 상업화 측면에서 장점이 있다.

고셔병은 GBA1 유전자 변이로 리소좀 효소 기능이 저하되면서 당지질의 일종인 글루코실세라마이드(GL-1)가 여러 장기에 쌓이는 유전성 리소좀 축적 질환(LSD)이다.

간 및 비장 비대와 빈혈, 혈소판 감소, 골격계 이상 등 전신에 걸쳐 여러 증상이 나타난다. 이 중 신경증상을 동반하는 제3형 고셔병은 해당 증상을 표적으로 한 허가 치료제가 아직 없어 미충족 의료 수요가 특히 높은 것으로 꼽힌다.

YH35995는 유한양행이 2018년 GC녹십자와의 공동 연구로 확보해 현재 단독 임상 개발 중인 경구용 저분자 글루코실세라마이드 합성효소(GCS) 억제제로, GL-1 생성을 줄이는 기질감소치료 계열 치료제다.

전임상 연구에서 혈장과 뇌 내 GL-1을 유의미하게 낮추는 효과를 보였다. 이를 통해 기존 치료제가 도달하기 어려웠던 중추신경계까지 약효를 전달해 신경증상 동반 제3형 고셔병 환자의 새로운 치료 대안으로 기대되고 있다.

유한양행은 건강한 성인을 대상으로 최초 인체 대상 연구를 수행해왔으며, 지난 5월 이탈리아 트리에스테에서 열린 제3회 고셔병 국제 워킹그룹 심포지엄 2026에서는 단회투여 결과를 구연 발표하며 최초의 임상 데이터를 공개했다.

현재는 확보된 단회 투여 후 안전성·내약성 및 PK·PD(약동학 및 약력학) 결과를 바탕으로 반복투여 임상 단계에 진입해 개발을 이어가고 있다.

유한양행은 이번 EMA ODD지정을 발판으로 YH35995의 글로벌 임상·허가 전략을 구체화하고, 환자 접근성 제고를 집중한다는 방침이다.

김열홍 유한양행 R&D총괄 사장은 “글로벌 규제 기관과의 협의를 바탕으로 임상 개발 속도를 높여 희귀질환 환자들에게 실질적인 치료 대안을 제공할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 밝혔다.


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