국내 개발 CAR-T 치료제, 속속 임상 진입

큐로셀, 1상 환자 투약…앱클론, 식약처에 1·2상 신청

국내는 임상시험 초기 단계

"국산 신약·제조시설 있다면 비용 부담 경감 기대"

[서울=뉴시스] 송연주 기자 = 국내 바이오 벤처들이 CAR-T(키메라 항원 수용체 T세포) 항암제 개발을 위한 임상시험 단계에 속속 진입하고 있다.

큐로셀이 지난 4월 CAR-T 세포 치료제 ‘CRC01’의 임상 1상에서 첫 환자투여를 시작한 데 이어 앱클론은 최근 식품의약품안전처에 ‘AT101’의 국내 임상 1·2상을 신청했다.

CAR-T 치료제는 미국·유럽을 중심으로 개발돼 온 첨단 바이오의약품이다. 환자에게서 면역 세포를 추출한 후 그 세포 표면에 암세포를 인지하는 수용체를 삽입해 강력한 힘을 가진 세포(CAR)를 만든 뒤 환자에게 다시 주입한다. 완성된 CAR-T 세포를 환자 혈액 내 주입하게 되면 암세포의 특정 수용체를 표적으로 인식해서 암세포를 파괴하는 방식이다. 환자 1명을 위한 맞춤 치료제인 만큼 제조를 위해선 상당히 전문화된 과정이 필요하다. CAR-T는 기존 항암제로 더 이상 치료가 되지 않는 백혈병, 림프종, 다발성골수종 등 혈액암 환자에게 완치 수준의 치료효과를 보여왔다.

해외에선 이미 글로벌 제약사 노바티스의 ‘킴리아’를 비롯해 길리어드사이언스의 ‘예스카타’ 및 ‘테카르투스’, BMS의 ‘브레얀지주’ ‘아벡마’ 등이 허가받아 상용화됐다.

지난 3월 한국노바티스가 ‘킴리아’의 식약처 허가를 받으며 국내도 CAR-T 치료 시대를 열었다.

국내 기업 중에선 큐로셀이 지난 2월 국내 기업 중 최초로 CAR-T 치료제 CRC01의 임상시험(1상)을 승인받아 임상 궤도에 올랐다. 큐로셀은 임상에서 혈액암인 재발성·불응성 거대B세포림프종 성인 환자를 대상으로 큐로셀의 OVIS 기술이 적용된 CRC01의 안전성·유효성을 확인할 예정이다. OVIS CAR-T 기술은 PD-1과 TIGIT이라는 2종의 면역 관문 수용체 발현을 억제할 수 있도록 디자인됐다.

질환단백질인 CD19 표적 혈액암 CAR-T 치료제 ‘AT101’을 개발 중인 앱클론은 최근 임상 1·2상 시험계획을 식약처에 제출했다. 임상이 승인되면 재발성·불응성 B세포 비호지킨 림프종을 적응증으로 해서 AT101의 안전성·유효성을 평가할 예정이다. 피험자 수는 1상 각 코호트(환자군) 3~6명, 2상 총 80명 내외를 예상하고 있다.

임상 초기 단계인 국내 기업들이 높은 수준의 기술을 요하는 CAR-T 치료제 개발에 성공할 진 아직 알 수 없다. 다만, 수억 원에 달하는 CAR-T 치료제의 치료비 부담을 낮추기 위해선 국내도 생산 능력을 확보하고 신약이 나와 접근성을 높여야 한다는 게 업계의 설명이다.

국내에서 제조할 수 있다면 투약이 시급한 환자에 대한 투여 시점도 앞당길 수 있다. 이 약은 환자 개개인의 세포를 원료로 해서 1인 맞춤형으로 만드는 공정 과정을 거친다. 글로벌 제약사의 CAR-T 치료제는 한국에서 채취한 환자 세포를 냉동 운반을 통해 해외 제조소로 옮겨지는데 국내 제조소 및 신약이 있다면 운반 시간을 단축할 수 있다는 설명이다.

의료기관의 높은 전문성도 요구된다. CAR-T 치료는 혈액 내 세포를 채취하는 첫 단계부터 치료제 투약까지 약 4~6주 간 전문적인 환자 관리가 중요하다. 삼성서울병원은 지난 4월 국내 최초로 CAR-T 치료센터를 가동했다. 2020년부터 큐로셀과 함께 미래의학연구원 내 GMP 시설을 마련하고 CAR-T 임상시험을 준비해 왔다.

큐로셀 관계자는 "향후 식약처 허가 후 판매를 위한 국내 최대 CAR-T 치료제 생산용 GMP 공장 건설에 착수했다"며 "CRC01의 2023년 품목허가 획득 및 2024년 출시를 목표로 다양한 파트너들과 협업을 진행하고 있다"고 말했다.


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