희귀질환 치료제, 100일 내 신속등재…참여 기업 공모

복지부, 8월 31일까지 기업·약제 모집

[서울=뉴시스] 최동준 기자 = 이재명 대통령과 김혜경 여사가 지난해 12월 24일 서울 서대문구 신촌세브란스 연세암병원 중입자치료센터에서 희귀질환 환우·가족 간담회를 하고 있다. (대통령실통신사진기자단) 2025.12.24. [email protected]

[서울=뉴시스] 구무서 기자 = 보건복지부는 내달 1일부터 8월 31일까지 희귀질환 치료제 신속등재 시범사업에 참여할 제약기업과 대상 약제를 공개 모집한다고 30일 밝혔다.

이번 시범사업은 단기간 내 치료 효과성 검증이 어려운 희귀질환의 특성을 고려해 개발된 치료제를 조기에 사용할 수 있도록 기존 건강보험 등재 절차를 대폭 간소화하는 내용이다.

등재 전 비용효과성 평가는 등재 후 실제 임상 성과에 기반한 사후평가로 전환하고 약가 및 약제비 총액 협상은 사전 설정된 계약 조건을 적용해 갈음한다. 이를 통해 희귀질환 치료제의 건강보험 등재 소요기간을 현행 240일에서 최대 100일 이내로 단축하는 것을 목표로 한다.

시범사업 참여 요건은 허가 절차가 진행 중이거나 이미 허가를 받은 희귀질환 치료제면서 A8(외국 8개국) 중 3개국 이상 등재된 약제여야 한다. 모집 종료 후에는 신청 약제를 대상으로 대체약제 유무, 질환 중증도, 재정 영향, 환자의 안정적 치료보장 계획 등을 종합적으로 평가해 5개 범위 내에서 대상 약제를 선정할 계획이다.

참여 희망 제약기업은 시범사업 참여 신청서, 신청 약제 및 사후평가 관련 제출 자료 등을 마감일 오후 6시까지 건강보험심사평가원 이메일로 제출해야 한다.

권병기 복지부 건강보험정책국장은 "희귀질환 치료제의 등재 기간을 대폭 단축해 환자들이 치료제를 조기에 사용할 수 있도록 하기 위한 방안"이라며 "희귀질환 환자들의 오랜 요구를 반영해 시행한다는 점에서 의미가 있다"고 했다.


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