신약개발, 패러다임 바뀐다…'생성형AI' 제약업에 새바람

후보물질 발굴 2년→6개월 미만

데이터 편향·블랙박스 등 한계도

[서울=뉴시스] 바이오 연구 관련 이미지. (사진=뉴시스DB) 2025.08.07. [email protected] *재판매 및 DB 금지

[서울=뉴시스]이승주 기자 = 생성형 인공지능(AI)이 신약 개발의 전 과정에서 획기적인 도구와 아이디어를 제공하면서 제약 산업에 새로운 바람을 일으키고 있다. 개발 속도를 높이고 성공확률을 향상시킬 촉매제로 자리매김한 가운데, 한계를 극복하기 위한 제언이 나왔다.

7일 식품의약품안전평가원이 발간한 '의약품 규제 동향 브리프'에 따르면 생성형 AI의 도입은 제약업계의 기존 고비용·고위험 구조를 일부 해소하며, 혁신성과 실용성을 동시에 확보할 수 있는 도구로 각광받고 있다.

생성형 AI란 대량의 데이터를 학습해 새로운 콘텐츠를 창출해내는 인공지능 기술을 의미한다. 신약 개발 분야에서는 이를 활용해 신규 화합물 디자인, 단백질 서열 설계, 데이터 보강 등 다양한 혁신이 일어나고 있다.

전통적인 AI가 주어진 데이터에 대한 분류나 예측을 수행하는 데 그쳤다면, 생성형 AI는 이전에 존재하지 않던 새로운 데이터 포인트를 만들어 낼 수 있는 것이 특징이다. 수백만 개의 알려진 화합물 구조와 생물활성 데이터로부터 학습한 후, 완전히 새로운 화학 구조의 신약 후보물질을 제안하는 것이다.

전통적 AI와 생성형 AI는 신약 개발 프로세스에서 시간, 비용, 성공률 측면의 비교도 가능하다.

최근 업계 분석에 따르면 초기 후보물질을 얻기까지 소요되는 시간은 기존 전통 AI 사용 시 평균적으로 걸렸던 2년에서, 생성형 AI 도입 시 6개월 미만으로 크게 단축될 수 있다.

초기 개발단계의 후보 성공률(전임상 후보를 발굴할 확률)은 5~10%에서 최대 25%까지 향상될 수 있다는 분석도 있다. 또한 개발 비용도 30~50% 절감되는 등 효율성이 증가하는 것으로 나타났다.

단계별로는 타겟 발굴, 후보물질 생성, 전임상 단계(데이터 설계 및 예측), 임상시험 설계 및 환자 선별 등에 생성형 AI가 활용될 수 있다.

규제기관의 AI에 대한 관여 측면에서는 최근 미국 식품의약국(FDA), 유럽 의약품청(EMA) 등이 의약품 개발에서 AI 활용 가이드라인 논의를 시작한 점을 들 수 있다.

실제 FDA는 지난 6월 심사 업무 효율성을 높이기 위해 생성형 AI '엘사'를 출시했다. 엘사는 읽기, 쓰기, 요약을 지원하도록 설계된 대규모 언어 모델 기반 AI 도구다. FDA 직원들의 문서 접근을 지원하고, 연구와 데이터를 기관 내부에 안전하게 보관할 수 있도록 돕는다.

보고서는 현 단계에서 해결해야 할 생성형 AI와 한계와 도전과제가 적지 않다고 짚었다.

생성형 AI가 학습에 사용된 데이터에 의존하는 만큼 데이터 품질이 중요한데, 신약 개발 데이터는 양이 제한적이라서 공개된 것이 편향적일 수 있다. 또 실패 사례 데이터는 비공개인 경우가 많아 AI가 잘못된 결론에 이를 수 있다.

또 AI가 만들어낸 새로운 타겟이나 분자 가설은 참신하지만 생물학적 실효성이 있는지 철저한 검증이 필요하다. AI의 의사결정은 사람이 이해하기 어려운 '블랙박스' 성격을 띄기에 신뢰성 문제도 대두된다.

이에 따라 업계와 학계에서는 다양한 개선 노력을 기울이고 있다. 양질의 대규모 학습 데이터를 구축하기 위해 제약사들과 연구기관들은 협력해 공개 데이터베이스를 확충하거나, 데이터 공유 컨소시엄을 만들고 있다.

AI의 추천을 전문가의 판단으로 거르는 프로세스 구축도 방안으로 꼽혔다. 인간 전문가가 이해한 바를 바탕으로 AI 결과를 해석해 규제 보고서 등을 작성하면 블랙박스 이슈를 완화할 수 있다. 

규제 측면에서는 업계와 규제기관이 머리를 맞대고 AI 신뢰성 평가 기준을 만들고 있다. 지난해 프랑스 의약품청 보고서는 AI를 의약품 심사 프로세스에 통합하기 위해 규제과학 분야의 혁신이 필요하다고 강조하며 데이터 검증, 모델 검증에 대한 가이드 개발을 언급했다.

보고서는 "생성형 AI의 한계를 극복하기 위해서는 데이터-인간-기술-제도의 종합적 진화가 필요하다"고 전했다.


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