빅파마에 잇따라 팔린 '이 치료제'…"신약 개발 가속도"

습성 노인성 황반변성 AAV 치료제

10월 일라이릴리·오츠카제약 등 딜

안구 투여주기 길수록 시장 점유해

"AAV 유전자치료제 환자 순응도↑"

뉴라클제네틱스 'NG101' 1·2a상 중

[서울=뉴시스] 23일 의료계에 따르면 황반변성이 전 세계적으로 실명을 일으키는 주요 요인 중 3번째로 지목되고 있다. (사진=고려대 안산병원 제공) *재판매 및 DB 금지

[서울=뉴시스]이승주 기자 = 최근 빅파마에 안과질환인 황반변성 AAV(아데노부속바이러스) 기반 유전자치료제 분야 기술 거래가 잇따르며 이목이 집중되고 있다.

9일 관련 업계에 따르면 지난달 글로벌 제약사 일라이 릴리는 안구질환 유전자치료제 개발 기업 애드베럼 바이오테크놀로지를 총 2억6200만 달러(약 3822억원) 규모로 인수했다.

이를 통해 릴리는 습성 노인성 황반변성 치료제 '익소벡'(Ixo-vec)을 확보하게 됐다. 익소벡은 황반변성으로 인한 시력 상실을 치료하도록 설계된 유전자치료제로, 현재 임상 3상을 진행 중이다.

일본의 오츠카제약 역시 지난달 미국 생명공학회사인 4DMT(4D Molecular Therapeutics)의 유전자치료제 '4D-150'을 라이선스 계약을 체결했다.

4D-150은 망막혈관질환 대상 AAV 치료제로, 글로벌 임상 3상은 4DMT 주도로 진행하고 있다. 일본 임상사이트는 내년 1월 착수 예정이다.

오츠카제약은 8500만 달러(약 1240억원)의 계약금을 내고 일본, 중국, 호주 등 아시아태평양(APAC) 지역 개발 및 상업화 권리를 취득했다.

오츠카 측에서 향후 3년간 글로벌 상업화 지원 목적으로 최소 5000만 달러(약 730억원)를 부담하기로 했다. 허가 및 상업화 단계별 마일스톤은 최대 3억3600만 달러(약 4903억원)다.

관련 업계 관계자는 "오츠카의 딜은 앞선 릴리의 인수합병과 비교할 때, 단일 판권임에도 더 높은 계약금과 개발비 부담구조를 포함하고 있다"며 "이는 AAV 안과 분야의 기업가치 회복과 투자 매력도를 방증하는 사례"라고 전했다.

AAV는 인체 내 장기적인 유전자 발현에 적합한 유전자 전달체다. 면역원성과 세포독성이 낮고, 다양한 표적 세포에 유전자 전달이 가능하다. 이에 따라 반복 투여하기 불편하고 위험한 안과·신경과 질환에 적합하다.

노인성 황반변성은 노화에 따라 눈의 황반부가 퇴화해 시력의 감소 또는 상실을 초래하는 질환이다. 65세 이상의 노인층에서 실명을 초래하는 가장 흔한 원인으로 알려졌다.

노인성 황반변성은 건성과 습성으로 구분된다. 습성 황반변성은 단 10% 뿐이지만, 건성보다 심각한 시력 상실을 유발하고 시력 회복이 어려울 수 있다.

현재 안구 직접 찌르는 주사제가 있는데, 치료에 공포감과 불편을 느끼는 환자들이 많다. 안구에 반복 투여를 할 경우 낮은 환자 순응도와, 불충분한 투여는 기존 치료방법의 문제로 꼽혔다.

이에 따라 관련 주사제의 투여주기가 길수록 시장 점유율이 증가하는 것으로 분석됐다.

AAV 유전자치료제를 접목하면 투여해야 하는 기간이 1년에 1회 수준으로 늘어날 뿐만 아니라, 망막에서 장기간 일정하게 약물의 농도가 유지되는 것으로 나타났다.

글로벌데이터에 따르면 글로벌 습성 노인성 황반변성(wAMD) 치료 시장 규모는 지난 2023년 약 67억 달러(약 9조7760억원)로 조사됐다. 향후 연평균 약 12.1% 성장해 2031년에는 약 166억 달러(약 24조2210억원)에 이를 것으로 전망된다.

wAMD 유전자치료제 예상 시장 규모는 연평균 약 59.6% 성장해 오는 2031년 약 49억 달러(약 7조1496억원)에 이를 것으로 전망했다.

국내에서는 뉴라클제네틱스가 AAV 기반 wAMD 유전자치료제 'NG101'을 개발하고 있다.

회사에 따르면 NG101이 망막하 투여에 의해 안구 세포 내로 전달되면, 항-VEGF(혈관내피성장인자) 단백질인 애플리버셉트가 지속적으로 생산돼 수년간 치료효과를 기대할 수 있다.

현재 헬스 캐나다와 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상 시험 1·2a 계획을 승인받아 진행 중이다.

최근 뉴라클제네틱스는 한국산업은행으로부터 108억원 규모의 신규 투자를 유치해, 총 370억원 규모의 시리즈C 유상증자 금액을 확보했다.


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