차세대 신약 플랫폼 'RNA'…K-바이오 속속 참전

코로나19 백신 등 기존 영역 넘어 확장

항암·중추신경계 치료 등으로 발 넓혀

[서울=뉴시스] 최근 차세대 신약 플랫폼으로 평가되며 코로나19 백신 등 기존 영역을 넘어 확장하고 있는 리보핵산(RNA) 치료제 시장에 국내 바이오 기업들이 뛰어드는 추세다. (사진=스카우트파트너스가 AI로 생성한 이미지, 스카우트파트너스 제공) 2026.04.27. [email protected] *재판매 및 DB 금지

[서울=뉴시스]이소헌 기자 = 최근 차세대 신약 플랫폼으로 평가되며 코로나19 백신 등 기존 영역을 넘어 확장하고 있는 리보핵산(RNA) 치료제 시장에 국내 바이오 기업들이 뛰어드는 추세다.

27일 제약바이오업계에 따르면 에스티팜, 올릭스, 알지노믹스, 디엑스앤브이엑스(DXVX) 등 국내 기업들은 기존 약물의 한계를 넘어 유전자 수준에서 질병을 치료할 수 있는 RNA 치료제 개발을 위해 힘쓰고 있다.

기존 치료제들은 단백질을 사후에 차단하는 등 방식으로 설계됐는데, RNA 치료제는 단백질이 만들어지기 전에 RNA 수준에서 질병을 치료한다는 점에서 차별화된다. 질병의 원인이 되는 단백질이 생성되기 전에 차단함으로써 선제적인 치료가 가능하다는 특징이 있다.

기존에 백신 등 영역에서 쓰이던 RNA 치료제는 siRNA, antisense oligonucleotide(ASO), mRNA 등 다양한 플랫폼을 기반으로 기존 치료제가 접근하지 못했던 질환인 항암, 중추신경계 치료 등 영역으로 확장되고 있다. 국내 제약바이오 기업들은 이러한 RNA 치료 분야에 뛰어들어 역량을 키우고 있다.

바이오의약품 위탁개발생산(CDMO) 기업인 에스티팜은 RNA 관련 파이프라인을 가진 기업 중 하나다. RNA 치료제는 화학합성 기반의 올리고 핵산 제조 공정과 고도의 품질 관리 역량이 필수적이다. 회사는 올리고 핵산 생산 경험을 바탕으로 siRNA, ASO, mRNA 등 생산 플랫폼을 구축했다.

편집 치료제 분야에서도 에스티팜은 sgRNA(single guide RNA) 생산에 있어 고순도 합성기술을 가지고 있다. 우수의약품제조및품질관리기준(GMP) 수준의 sgRNA 생산 역량을 갖춘 국내 유일한 기업으로 꼽힌다. sgRNA는 유전자 편집의 정확도를 결정하는 핵심 구성 요소로, Cas9 효소가 목표 DNA를 정확히 인식하고 절단하도록 유도하는 역할을 한다.

RNA 간섭 기술 기반 혁신신약 개발 기업인 올릭스는 최근 안구 조직에서 적용 가능한 듀얼 타깃 siRNA(짧은 간섭 리보핵산) 플랫폼을 구축했다고 설명했다. 해당 플랫폼은 유리체 내 단회 투여 후 7일 시점에서 두 타깃 모두 의미 있는 발현 감소를 보였다고 회사는 언급했다.

회사는 신규 적응증 확대 전략도 추진하고 있다. 중추신경계(CNS) 영역에서는 IT(척수강 투여)와 TfR 기반 뇌혈관장벽(BBB) 셔틀을 결합한 투트랙 전략을 통해 플랫폼과 개별 프로그램을 동시에 확보하는 구조를 구축하고 있다.

RNA 기반 유전자치료제 개발 전문기업 알지노믹스는 RNA 치환효소 기반 정밀 RNA 멀티 교정 기술을 중심으로 원형 RNA를 포함한 다양한 차세대 RNA 플랫폼을 보유하고 있는 기업이다.

알지노믹스는 최근 미국암연구학회 'AACR 2026'에서 RNA 기반 항암제 RZ-001의 간세포암 대상 임상시험 중간 결과를 발표하기도 했다. 회사는 "현재까지 RZ-001의 안전성과 관련된 이슈가 없으며, 기존 면역항암제 기반 치료 대비 종양 반응의 깊이 등 측면에서 의미 있는 신호를 관찰했다"고 밝혔다.

바이오 기업 디엑스앤브이엑스는 상온 초장기 보관 mRNA 플랫폼을 갖고 있다. 회사의 상온 초장기 보관 mRNA 플랫폼은 불안정한 mRNA 물질 자체를 상온에서 보관할 수 있는 기술이다.

이 기술은 mRNA뿐만 아니라 RNA 기반 치료제, DNA 백신, 압타머, 유전자 치료제, 유전자 가위 등 다양한 분야에 적용할 수 있다는 설명이다. 회사는 해당 플랫폼의 라이선스 아웃을 위해 유럽 소재 RNA 기술 플랫폼 전문 바이오텍 회사와 '물질 이전 계약서'(MTA)를 체결하기도 했다.

이러한 상황에 국민연금공단이 최근 에스티팜, 올릭스, 알지노믹스 등 바이오 기업에 대한 지분을 확대한 것으로 알려지면서, RNA 치료제 시장에 뛰어든 기업들의 미래 가치가 주목된다는 분석이 나온다.

바이오업계 관계자는 "RNA가 이제 mRNA 백신을 넘어 다른 신약 개발 기술에도 적용이 가능한 플랫폼으로 주목받고 있어 해당 분야에 뛰어든 기업들이 관심을 받을 수밖에 없는 상황"이라며 "국내 기업들이 개발에 속도를 내고 RNA 치료제 시장이 확장된다면 업계는 물론이고 환자들에게도 좋은 일"이라고 말했다.


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