"당뇨병 원샷 해결"…'이 약' 세계 최초 임상 개시

세계 최초 GLP-1 유전자치료제 임상개시

美 프랙틸 헬스, 유럽에서 임상 1·2상 실시

[서울=뉴시스] 혈당측정기를 사용하는 당뇨병 환자 (사진= 유토이미지 제공, 기사와 직접 관련이 없습니다.) 2026.05.12. [email protected]

[서울=뉴시스]황재희 기자 = 당뇨·비만 치료제에 사용되는 GLP-1(글루카곤 유사 펩타이드-1)을 체내에서 생성하도록 하는 유전자치료제 임상시험이 세계 최초로 진행된다.

13일 한국바이오협회 바이오경제연구센터 및 미국 제약전문매체 바이오스페이스에 따르면, 미국 바이오 기업 프랙틸 헬스(Fractyl Health)는 세계 최초 GLP-1 유전자치료제 임상을 네덜란드에서 개시한다.

프랙틸 헬스는 비만 및 제2형 당뇨병(T2D)에 대한 치료법 개발에 주력하는 나스닥 상장사로, 유럽 규제 당국은 지난 11일 프랙틸 헬스가 개발하는 세계 최초의 GLP-1 유전자 치료제 ‘RJVA-001’에 대한 임상 1·2상 계획을 승인했다.

1·2상 임상 연구는 GLP-1 수용체 작용제를 포함한 여러 혈당 강하제에도 불구하고 혈당 조절이 불충분한 성인 제2형 당뇨병 환자를 대상으로, RJVA-001의 안전성, 내약성 및 예비 효능을 평가하는 최초 인체 투여 임상시험이다.
 
RJVA-001는 AAV(아데노 부속 바이러스) 벡터를 사용해 환자의 췌장 세포에 직접 GLP-1 유전자를 전달, 식사에 반응해 우리 몸이 스스로 GLP-1 호르몬을 생성하도록 유도한다. 단순한 약물 투여가 아닌(약리학적 접근이 아닌) 신체 생리학적 시스템 자체를 교정하는 접근 방식인 셈이다.

비만치료제인 위고비나 젭바운드는 외부에서 고농도의 약물을 주입해 24시간 내내 몸속을 돌게 하는 약리학적 방식으로 작용된다. 그러다 보니 혈중 농도가 항상 높아 뇌와 위장에 계속 자극을 줘 구역질, 구토와 같은 부작용을 유발한다.

프랙틸 헬스는 RJVA-001를 통해 췌장 내부에서 생리적으로 GLP-1을 분비하게 만들어 전신 노출을 줄이겠다는 전략을 갖고 있다.

이 유전자 치료제가 성공할 경우 평생 정기적으로 주사나 알약을 복용해야 하는 현재의 치료 패러다임을 근본적으로 바꿀 수 있을 것으로 기대된다. 매주 주사를 맞아야 하는 기존의 GLP-1 약물과 달리 단 한 번의 투여로 체내에서 스스로 GLP-1을 생성하기 때문이다.

또 유전자 치료는 보통 희귀 유전질환 분야에서 많이 쓰였으나 비만이나 당뇨와 같은 대규모 만성질환에 적용하려는 이번 시도가 이례적인 만큼 파급력도 클 것으로 전망된다.

다만 유전자 치료는 지속성이 있는 만큼 GLP-1이 과도하게 생성되면 조절이 어렵고, 유전자치료제가 고가인 만큼 상업화에 성공할지 여부는 두고 봐야 할 것으로 보인다.
 
프랙틸 헬스가 위고비 성분인 세마글루타이드와 비교한 직접 비교 개념 증명 연구 결과에 따르면, RJVA-001 단일 투여만으로도 제2형 당뇨병 설치류 모델에서 우수한 혈당 강하 효과를, 식이 유발 비만 설치류 모델에서 지속적인 체중 감소를 보인 것으로 나타났다.

프랙틸 헬스는 오는 6월 1일부터 환자 모집을 시작해 하반기에 첫 투약 및 예비 데이터 확보를 목표로 하고 있다. 네덜란드 외 호주에서도 임상 연구를 진행할 계획으로, 임상시험 신청서를 제출한 상태다. 오는 3분기에 호주 규제 당국의 임상 개시 승인을 받을 것으로 예상된다.

프랙틸 헬스 공동 창립자이자 CEO(최고경영자)인 하리스 라자고팔란(Harith Rajagopalan) 박사는 “인간 대상 임상에서 RJVA-001의 안전성, 실행 가능성 및 효능이 성공적으로 입증된다면, 대사성 질환을 완전히, 그리고 지속적으로 완화하는 것을 목표로 하는 췌장 표적 유전자치료제 시리즈의 문이 열릴 수 있을 것”이라고 밝혔다.


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