"희귀질환 파브리병 치료제"…엘파브리오주 허가

식약처 "장기간 효소 대체요법으로 사용"

[서울=뉴시스] 식약처 전경 (사진=뉴시스 DB) [email protected] *재판매 및 DB 금지

[서울=뉴시스]황재희 기자 = 식품의약품안전처가 파브리병 치료제를 새롭게 허가했다. 희귀질환 환자에게 새로운 치료기회가 제공될 전망이다.

식약처는 파브리병 치료에 사용하는 수입 희귀의약품 ‘엘파브리오주’(성분명 페구니갈시다제알파)를 허가했다고 21일 밝혔다.

파브리병은 알파-갈락토시다제 A(alpha-galactosidase A) 효소 결핍으로 발생하는 리소좀 저장 질환 중 하나로, 피부가 사마귀처럼 솟아오르는 혈관각화종, 복통, 단백뇨, 손･발가락의 말단 통증, 무한증, 저한증, 청각 및 시력장애 등의 증상을 보인다.

엘파브리오주는 식물 세포주로 제조한 유전자재조합 알파-갈락토시다제(리소좀 내에서 당지질 및 당단백질의 알파-갈락토실 결합을 끊어주는 가수분해 효소)로, 파브리병 환자에게 부족한 이 효소를 보충해 당지질의 축적을 감소시키고, 질병의 악화를 완화하는 치료제이다.
 
이 약은 파브리병으로 확진된 환자의 장기간 효소 대체요법으로 사용된다.

식약처는 “앞으로도 희귀질환 환자에게 새로운 치료제를 신속하게 공급해 환자의 치료 기회가 확대될 수 있도록 하겠다”고 말했다.


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