RNA 편집, '차세대 유전자 치료' 부상…"투자 확산"

효과 가역적이고 안전성 측면 강점

[서울=뉴시스] 에스티팜 지속가능경영보고서 (사진=에스티팜 제공, 기사와 직접 관련이 없습니다.) 2025.06.24. [email protected] *재판매 및 DB 금지

[서울=뉴시스]송연주 기자 = 효과는 가역적이지만 안전성 측면 강점을 가진 RNA 편집 기술이 차세대 유전질환 치료 플랫폼으로 주목받으며 빅파마의 투자가 잇따르고 있다.

15일 제약업계에 따르면 미국 일라이 릴리는 최근 RNA 엑손 편집기술을 보유한 아시디언 테라퓨틱스와 최대 19억 달러(약 2조8500억원) 규모의 라이선스 계약을 맺었다.

이 계약은 신장질환 치료제 개발을 위한 것으로, 선급금과 단계적 기술료(마일스톤) 등을 포함해 개발 성공 시 아시디언은 릴리로부터 최대 19억 달러를 받을 수 있다.

계약에 따라 릴리는 신장질환 표적에 대해 아시디언의 RNA 엑손 편집 기술을 독점적으로 사용할 권리를 갖게 된다. 해당 기술은 환자의 DNA를 영구적으로 변경하지 않으면서 결함 있는 유전자를 교정하도록 설계됐다. 이 회사 RNA 엑손 편집 기술은 킬로베이스 단위로 여러 개의 엑손을 편집해 질병과 관련된 유전적 지시를 복구할 수 있다.

아시디언의 마이클 엘러스 CEO는 "RNA 엑손 편집은 DNA를 바꾸지 않고 유전자를 근원에서부터 재작성할 수 있게 해, 오랫동안 닿지 못했던 질병의 문을 열어준다"며 "릴리의 전문성과 결합해 유전성 신장질환의 부담을 획기적으로 줄이는 것을 목표로 한다"고 말했다.

앞서 릴리는 작년에도 유전성 난청 치료제 개발을 위해 국내 기업 알지노믹스와 13억 달러(약 2조원) 규모의 기술 이전 계약을 체결했다. 알지노믹스가 보유한 RNA 편집·교정 플랫폼으로 신약을 공동 개발하는 형태다.

노보 노디스크도 지난 2024년 코로바이오와 심장대사질환에 대한 RNA 편집 치료제 개발을 위해 5억3000만 달러 규모 계약을 맺은 바 있다. 노보는 RNA 편집 기술로 단백질 기능을 조절해 심장대사질환에서 표적하기 어려웠던 타깃 관련 치료제 개발이 가능할 것으로 기대했다.

RNA 치료제는 단백질이 만들어지기 전 RNA 수준에서 질병을 치료하는 약물로, 질병의 원인이 되는 단백질 생성을 차단함으로써 근원적인 치료가 가능하다.

RNA 편집 기술은 DNA를 영구적으로 변경하지 않고 RNA 단계에서 정보를 교정하는 방식이다. 가역성과 안전성 측면의 강점을 가진 기술로 평가된다. DNA 편집과 달리 유전체에 삽입되지 않고 세포질에 존재하기 때문에 표적 외 세포에 삽입되더라도 분열된 세포에선 편집 효과가 유지되지 않는다. 생식 유전 독성을 피할 수 있어 DNA 편집에 비해 안전성이 우수하다.

국내에서도 연구에 속도를 내고 있다. 알지노믹스는 RNA 레벨에서 유전 정보를 교정하는 '트랜스-스플라이싱 라이보자임' 플랫폼 기술을 보유하고 있다. DNA를 직접 편집하지 않으면서도 질병 원인이 되는 변이 RNA를 정상 RNA로 치환할 수 있는 것이 특징이다.

이 회사는 RNA 기반 항암 유전자 치료 물질 'RZ-001'을 개발 중이다. 암세포에서 선택적으로 치료 유전자를 발현하도록 설계돼 종양세포 사멸을 유도하는 기전적 특징을 갖는다.

올릭스는 자체 개발 RNA 간섭 플랫폼 기반의 난치성 질환 치료제 개발 기업이다. RNA 간섭 기술을 바탕으로 올릭스가 개발한 유전자 억제 기술인 '비대칭 siRNA' 플랫폼을 갖고 있다. 이 회사 비대칭 siRNA(asiRNA) 플랫폼은 질병 유발 단백질의 생성 자체를 원천 차단하는 기술이다.

작년 2월 릴리에 대사이상지방간염(MASH)과 심혈관·대사질환을 표적하는 물질 'OLX702A'를 총 9100억원 규모로 기술 이전한 바 있다.

바이오의약품 위탁개발생산(CDMO) 기업인 에스티팜의 경우 올리고 핵산 생산 경험을 바탕으로 siRNA, ASO, mRNA 등 생산 플랫폼을 구축했다. RNA 치료제는 화학합성 기반의 올리고 핵산 제조 공정과 고도의 품질 관리 역량이 필수적이다.


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