"유전자치료제 개발 쉽도록"…美, 잇단 규제완화

중복 시험 최소화로 업계 부담↓

기존 자료·정보 활용해 개발 가능

미국 식품의약국(FDA)이 유전자치료제 개발 간소화를 위한 초안을 공개했다. (사진=IBS 제공, 기사와 직접 관련이 없습니다.) 2024.05.29. [email protected] *재판매 및 DB 금지

[서울=뉴시스]황재희 기자 = 미국 식품의약국(FDA)이 최근 잇달아 규제완화에 나서고 있다. 이번에는 유전자치료제 개발 간소화를 위한 초안을 공개했다.

15일 FDA 및 미국 제약바이오 전문매체 바이오스페이스 등에 따르면, FDA는 최근 유전자치료제 개발을 간소화하는 초안 가이던스(draft guidance)를 공개했다.

유전자치료제는 드라마틱한 효과로 인해 차세대 신약으로 기대를 모으고 있으나, 개발비 증가, 허가 불확실성, 복잡한 제조 규제 등으로 개발 동력이 다소 침체되거나 개발 초기단계에 머무는 경우가 많다.

이에 FDA가 유전자 치료제 개발 속도를 높이고, 규제 부담을 완화하기 위한 조치에 나섰다. 이미 검증된 과학적·규제적 지식은 중복 시험을 최소화해 업계의 부담을 줄여주는 것이 주요 골자다.

지금까지는 새로운 유전자 치료제를 개발할 때마다 모든 제조 공정, 비임상 데이터, 임상 결과를 제출해야 했으나, 이미 검증된 부분은 기존 자료를 활용해 중복 시험을 최소화할 수 있게 한 것이다.

제품 제조 또는 수명 주기에 관한 정보, 후보 물질의 유익성-위험성 평가를 뒷받침하는 비임상 데이터, 임상시험 설계나 분석 방법에 참고가 되는 임상적 증거 등은 이미 공개된 데이터에서 활용할 수 있다.

또 작용기전, 투여 방식 및 제조 공정 등 의약품 관련 신기술이나 다른 제품 개발 과정에서 얻은 검증된 정보를 활용하는 ‘플랫폼 지식’도 활용이 가능하다.
 
다만 해당 데이터가 자신들이 개발 중인 제품에도 동일하게 적용될 수 있다는 과학적 근거를 제시해야 한다.

카림 미카일(Karim Mikhail) FDA 생물학적제제 평가연구센터(CBER) 대행 소장은 “기업들이 기존에 알려진 지식을 어떻게 활용할 수 있는지에 대한 정보를 제공함으로써 기존의 과학적 기준을 훼손하지 않으면서 혁신을 가속화하고 있다”고 말했다.

이에 따라 세포·유전자치료제(CGT) 개발기업과 CGT CDMO(위탁개발생산) 기업 등 모두가 영향을 받을 것으로 전망된다.

FDA는 최근 임상시험 및 바이오시밀러 승인 간소화, 초희귀질환치료제 개발 단축 등 규제 완화에 초점을 맞추고 있다.
 
업계에서는 이번 규제완화 또한 혁신 치료제의 출시 속도를 획기적으로 앞당기면서도 미국이 CGT 분야에서 규제적 유연성을 확보해 글로벌 바이오 시장에서의 주도권을 공고히 하려는 전략도 포함하고 있다고 분석하고 있다.

한편 FDA는 이번 초안에 대해 오는 9월 1일까지 90일간의 공개 의견 수렴 기간을 거친 뒤, 최종 확정안을 발표할 예정이다.


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